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Élie Aboud
Question N° 101547 au Ministère des affaires sociales


Question soumise le 20 décembre 2016

M. Élie Aboud attire l'attention de Mme la ministre des affaires sociales et de la santé sur la grave question des cancers pédiatriques. Chaque année, en France, plus de 500 enfants et adolescents meurent d'un cancer. C'est la première cause de décès chez eux. Au niveau de la thérapie pour les cancers pédiatriques, seuls ceux bénéficiant de traitements anti-cancers initialement développés pour les adultes ont une meilleure chance de voir leur santé s'améliorer. Par contre, pour les enfants atteints de cancers spécifiques, l'évolution est aussi catastrophique que les moyens dédiés à la recherche sont faibles. En effet, en France, les fonds alloués à la recherche pour le cancer représentent moins de 5 % pour les cancers pédiatriques. Les études épidémiologiques demeurent lacunaires. Principalement, le plan cancer n'aborde que par le biais de l'accompagnement ce sujet. Les firmes pharmaceutiques investissent très peu sur ce sujet. Il ne comporte presque rien sur la recherche biologique et préclinique. Il convient de s'attaquer de front à la recherche sur les cancers, leucémies et maladies rares de l'enfant. C'est pourquoi, devant l'urgence d'une action conjuguée, il lui demande de bien vouloir lui préciser ses intentions en la matière.

Réponse émise le 31 janvier 2017

L'effort de recherche français sur les cancers pédiatriques, réalisé dans le cadre des deux premiers plans cancers, représente un financement de 38 millions d'euros, sur un budget total de recherche sur les cancers estimé à 350 millions d'euros sur cette même période (soit 10 % du financement de la recherche publique en cancérologie). De façon générale, le développement des médicaments en cancérologie pédiatrique montre un retard certain par rapport à la cancérologie des adultes et le constat n'est pas spécifique à la France. Réunis à l'INCa en janvier 2014, les organismes publics et caritatifs, financeurs de la recherche sur le cancer et venant de 23 pays dans le monde ont ainsi fait du développement des médicaments pédiatriques l'une des cinq priorités de recherche pour les années à venir. La mise à disposition d'un médicament suppose un effort de recherche public, principalement de recherche fondamentale pour identifier de nouveaux mécanismes biologiques (« cibles thérapeutiques ») sur lesquels il faudrait agir, et un effort de recherche et de développement industriel privés permettant de concevoir, développer et mettre sur le marché une molécule permettant d'agir sur ces mécanismes. Il peut également s'agir de mettre à disposition des enfants en échec thérapeutique des molécules innovantes développées au départ pour les adultes dans le cadre d'essais cliniques encadrés. Ainsi, les financements supplémentaires qui pourraient être alloués à la recherche fondamentale académique ne garantissent pas qu'in fine des médicaments seront développés. Par ailleurs, si ces financements supplémentaires étaient obtenus par une taxe, on ne peut exclure un désengagement des industriels sur les thématiques pédiatriques, qui en s'acquittant de la taxe pourraient se sentir dédouanés de développer de nouveaux médicaments. La stratégie de recherche sur les cancers pédiatriques, portée par l'INCa dans le cadre du Plan cancer 2014-2019, repose donc sur trois axes complémentaires : - réaliser le séquençage complet du génome des tumeurs de l'enfant d'ici à la fin du Plan, à la recherche de nouvelles cibles thérapeutiques ; - favoriser la mise en place d'essais cliniques innovants chez les enfants, en s'appuyant sur un groupe coopérateur national rassemblant les oncologues pédiatres, les chercheurs et associations de parents et une structuration territoriale de centres d'essais cliniques de phase précoce en pédiatrie (CLIP2). L'INCa négocie avec les industries du médicament pour les inciter à proposer systématiquement leurs molécules chez l'enfant dans le cadre du programme CLIP2 ; - soutenir au niveau européen la révision en 2017 du règlement européen relatif aux médicaments à usage pédiatrique, afin de rendre la réglementation plus incitative pour les essais cliniques de nouvelles molécules.

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