Intervention de Mireille Robert

Nous souhaitons tous que chaque personne atteinte d'une maladie puisse recevoir les soins, les traitements et l'accompagnement uniques dont il a besoin. Dans le cas d'une maladie rare ou orpheline, les besoins portent plus particulièrement sur le diagnostic, les traitements et la recherche. En effet, seule une personne atteinte d'une maladie rare sur deux dispose d'un diagnostic précis. L'organisation des soins, pour ces patients, continue à poser des problèmes, et le délai doit être réduit pour éviter une errance de diagnostic trop élevée. Enfin, il faut réserver une plus grande place à la génomique, dans la mesure où 80 % des maladies rares sont d'origine génétique.

À quels besoins des malades la mise en place d'un répertoire des dérogations administratives, que préconise cette proposition de loi, répond-elle ? Il existe peu de maladies rares nécessitant des dérogations administratives. Votre répertoire risquerait d'exclure des dérogations les personnes qui ne correspondraient pas aux catégories envisagées, plutôt que de considérer la spécificité de leur handicap. Or nous savons que les maladies rares entraînent, dans la moitié des cas, un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel. Certaines peuvent conduire à des situations de handicap très spécifiques. À ce sujet, plusieurs actions sont déjà menées par le Gouvernement pour améliorer l'accompagnement des personnes en situation de handicap ; je rappellerai surtout l'excellent rapport « Plus simple la vie » de notre collègue Adrien Taquet sur la simplification administrative.

Les besoins spécifiques des personnes atteintes de maladies rares font l'objet du troisième plan national maladies rares, lancé le 4 juillet dernier par la ministre des solidarités et de la santé. Il est le résultat d'une mobilisation remarquable des professionnels de santé, des chercheurs, des laboratoires et des associations de malades. Ce sont plus de 160 personnes qui, par leur travail collectif, ont co-construit ce plan. Quel collectif, en revanche, souhaite la mise en place d'un répertoire des dérogations administratives ? Je vous le demande.

La France a été le premier pays en Europe à élaborer des plans nationaux sur les maladies rares, afin de favoriser un suivi le plus proche des malades. Le nouveau plan s'inscrit dans la continuité des nombreuses actions déjà menées, avec la volonté forte de favoriser 1'accès au diagnostic, l'émergence de nouvelles compétences et la prévention des handicaps et des souffrances, qu'elles soient physiques ou psychologiques. Les maladies rares ou orphelines touchent plus de 3 millions de personnes en France.

Permettre un diagnostic rapide pour chacun est la première ambition du nouveau plan national et répond aux besoins des malades.

La deuxième ambition consiste à innover. La création d'un groupe de coordination de la recherche sur les maladies rares et d'un programme sur les impasses diagnostiques doit accroître les moyens thérapeutiques qui permettront de mieux traiter les maladies.

Du fait de leur rareté, et pour améliorer la recherche, ces maladies nécessitent également la constitution de données nationales, à mettre en relation avec les données européennes. Ces outils permettront de collecter des données pertinentes, de les analyser, mais aussi d'accélérer le développement des connaissances et l'évaluation des nouveaux traitements.

La France est très en retard en matière de dépistage néonatal. Un aspect important du plan est l'élargissement de ce dernier au-delà des cinq pathologies actuellement explorées. Garantir l'accès au dépistage prénatal est une avancée majeure.

Les malades souffrent souvent d'isolement, ce qui a des conséquences négatives pour eux-mêmes bien sûr, mais aussi pour ceux qui sont en cours de diagnostic. Le plan propose de créer des temps d'accompagnement pour permettre à l'équipe médicale de mieux encadrer le parcours de soins.

Enfin, l'inclusion des personnes atteintes de maladies rares, ainsi que celle de leurs aidants, est facilitée. Ce n'est pas le cas avec cette proposition de loi, qui ne s'articule pas avec les dispositifs existants en matière de handicap et de maladies rares.

Voici quelques-unes des mesures du troisième plan sur les maladies rares, alors que votre proposition de loi est si légère.

Tous, nous souhaitons que chaque malade ait les meilleures chances de recevoir des soins adaptés. C'est dans une logique d'ensemble et coordonnée avec les différents acteurs de la santé et par une politique de recherche ambitieuse que nous y arriverons.