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Joël Giraud
Question N° 721 au Ministère des solidarités


Question soumise le 15 août 2017

M. Joël Giraud alerte Mme la ministre des solidarités et de la santé sur la gravité de la situation dans laquelle se trouvent les malades atteints du myélome multiple, appelé aussi cancer de la moelle osseuse à l'issue souvent fatale, compte tenu de l'absence de décision des autorités administratives compétentes à propos de nouveaux traitements qui pourraient pourtant prolonger la vie des patients. Le myélome multiple est une maladie rare peu connue du grand public qui touche, chaque année, près de 5 000 nouvelles personnes. On estime que 30 000 personnes en sont aujourd'hui affectées en France. La délivrance par l'Agence européenne des médicaments d'autorisations de mise sur le marché en Europe pour cinq nouveaux médicaments depuis fin 2015 (panobinostat, ixazomib, carfilzomib, daratumumab et elotuzumab) a fait naître un véritable espoir et a constitué une étape cruciale pour les patients. Ces avancées sont évidemment très attendues par les médecins et les patients, en particulier pour celles et ceux dont la maladie est très avancée ou en rechute, et pour lesquels l'accès à ces nouveaux médicaments constitue non seulement une urgence mais surtout une question de survie. Malheureusement, on ne peut que déplorer avec force les lenteurs observées en France dans la mise à disposition de ces médicaments innovants, un point de vue largement partagé par tous les acteurs du parcours de soins, dont les professionnels de santé. À titre d'exemple, le carfilzomib, qui remplit toutes les conditions pour être inscrit sur la liste dite « en sus » - permettant un remboursement aux hôpitaux par l'assurance maladie - n'est toujours pas disponible pour les patients, en raison d'un blocage, purement administratif. Aussi, il lui demande de lui faire connaître ses intentions afin de débloquer ce dossier et de donner un nouvel espoir aux malades.

Réponse émise le 24 octobre 2017

Le myélome multiple est une hémopathie maligne d'évolution progressive alternant rémissions et rechutes. Malgré les progrès dans la prise en charge des patients souffrant de myélome multiple, cette hémopathie maligne reste à ce jour incurable avec une médiane de survie de 5 à 7 ans. La stratégie thérapeutique alterne différentes thérapies pour repousser la rechute, sans qu'il existe de traitement standard. Les traitements reposent sur des associations entre les différents médicaments disponibles à une corticothérapie voire une chimiothérapie. Ces traitements sont généralement poursuivis jusqu'à progression de la maladie ou toxicité. La possibilité de traiter le patient par une nouvelle alternative thérapeutique est alors évaluée. Quatre nouveaux produits ont demandé leur remboursement en France (panobinostat, ixazomib, carfilzomib, daratumumab), d'autres produits plus anciens ont demandé leur remboursement dans de nouvelles indications relatives au myélome. Leurs prix sont actuellement en cours de négociations entre le comité des produits de santé (CEPS) et les différents laboratoires. Elles sont plus ou moins avancées selon les produits. Tous ces dossiers sont suivis de façon très attentive par les services du ministère chargé de la santé.

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